El auge de las terapias génicas y celulares plantea cuestiones de financiación

Las terapias génicas y celulares representan avances revolucionarios en medicina, pero también tienen costes significativos y riesgos potenciales para pacientes, empresas, aseguradoras, gobiernos y fabricantes.

Ideas principales:

• La evaluación de la sostenibilidad financiera de las terapias génicas y celulares (GCT) requiere una cuidadosa consideración. Los nuevos acuerdos y las opciones de riesgo compartido ofrecen más soluciones.
• Un tratamiento asequible y seguro para los pacientes debería ser ampliamente accesible; sin embargo, existen variaciones regionales en función de las opciones de financiación o de las estrategias de financiación de la asistencia sanitaria.
• Aunque a menudo la durabilidad de las distintas GCT es aún incierta, los datos y los análisis proporcionan confianza para tomar las decisiones correctas.

Mejor informados

La terapia génica y la terapia celular (GCT) son campos de la investigación biomédica con el mismo objetivo: ayudar a prevenir o tratar enfermedades. La terapia génica implica la transferencia de material genético y la terapia celular la transferencia de células. El futuro de las terapias génicas y celulares es extraordinariamente prometedor, ya que estos nuevos tratamientos transformadores pueden ofrecer resultados que cambien la vida de pacientes con enfermedades antes incurables. Sin embargo, el elevado coste y la complejidad de muchas de las GCT plantean crecientes retos para el ecosistema sanitario que, si no se abordan, dificultarán el acceso de los pacientes que las necesitan y podrían frenar la innovación del sector.

Las estimaciones sobre el gasto futuro en el mercado de las GCT varían mucho, ya que aún se desconocen muchos detalles sobre cómo se acelerará la aprobación de terapias y la adopción por parte de los pacientes. Sin embargo, el consenso sigue siendo que este espacio experimentará una expansión exponencial: incluso las proyecciones más conservadoras sugieren que el gasto anual superará los 30.000 millones de dólares¹ en los próximos diez años, y algunas estimaciones duplican con creces esa cantidad. Este rápido crecimiento del sector está suscitando importantes preocupaciones entre empresas, aseguradoras, gobiernos y fabricantes, entre ellas:

• ¿Cómo se financian estos tratamientos y cuál es el retorno de la inversión para quienes financian las terapias?
• ¿Qué significa la disponibilidad de estos medicamentos para los empleados y sus familias?
• ¿Cuál es la durabilidad a largo plazo de estos tratamientos?

Las terapias génicas alteran los genes de los pacientes, lo que las diferencia de muchos otros tratamientos sanitarios. Se aplican a un tamaño de población limitado, y tienen resultados inciertos y costes materialmente significativos para tratamientos de una sola sesión. A medida que las GCT siguen entrando en el mercado, es importante que todas las partes interesadas consideren estas cuestiones desde una perspectiva basada en los datos.

Mejores decisiones

¿Cuál es el coste de las terapias génicas y celulares en las distintas regiones?

A medida que avanzan los tratamientos, se ha invertido más dinero en el mercado de la terapia génica y celular en los últimos años. Esto ha dado lugar a numerosos estudios clínicos y a cuestiones relacionadas con desarrollo de directrices para estos productos. Las normas regulatorias y legislativas específicas de las GCT también han ido evolucionando a la par que los tratamientos. El riesgo de costes elevados y resultados inciertos está en la mente de muchas partes interesadas, incluidos los gobiernos, con sólidas políticas de reembolso y de fijación de precios. Junto a estos costes compartidos, se está ampliando la accesibilidad de los pacientes a terapias innovadoras. Incluso en los países ricos, el coste de las terapias pasa factura y pone a prueba los presupuestos de los sistemas sanitarios.

Estas son algunas de las implicaciones para determinados países y regiones:

• Estados Unidos
  • En Estados Unidos, la carga de asumir los costes de las GCT es compartida entre las empresas y el gobierno. Las grandes aseguradoras y reaseguradoras mundiales de salud nos han manifestado que asocian su longevidad como líderes del mercado a la dependencia de encontrar una solución al reto de financiación creado por las nuevas terapias.
  • A medida que se aprueban nuevas terapias, aumentan las primas de reaseguro. Sin embargo, puede que no haya capacidad suficiente para cubrir todas las terapias nuevas y aprobadas. Algunos riesgos son de sobra conocidos y su cobertura recae en las aseguradoras de salud o en la empresa. Y cuando se trata de cuestiones como los bebés nacidos con trastornos genéticos que pueden curarse con estos tratamientos de vanguardia, ni los pagadores ni las empresas quieren negar tratamientos que salvan vidas a los empleados y sus familias.
  • Las empresas tienen que decidir si pueden cubrir esta cuestión como una póliza general: o hay cobertura total o no la hay, y cambiar una póliza en función de cuántos empleados necesiten tratamiento en un momento dado no es posible.
  • Los fabricantes están muy interesados en conocer los obstáculos a los que se enfrentan las aseguradoras. Tras lo cual, pueden proporcionar el reembolso de las GCT colaborando con los pagadores para explorar diferentes vías de acceso que ayuden a los pacientes a recibir el tratamiento. Una de estas opciones es un acuerdo basado en los resultados (OBA), que ayuda a hacer frente a la incertidumbre de los pagadores ante terapias tan costosas y de alto riesgo, especialmente cuando las aprobaciones pueden tardar años. Al utilizar un OBA, los pagadores y los fabricantes acuerdan métricas específicas de rendimiento y resultados con marcos significativamente flexibles para cumplir todos los criterios definidos. El coste de las terapias o tratamientos depende de su eficacia en el mundo real.
  • Estos enfoques a medida ofrecen el reembolso con garantías de riesgo compartido²2 para determinados tratamientos. Se trata de un tipo de garantía de devolución del dinero en caso de que el paciente necesite interrumpir el tratamiento por razones clínicas.
• Europa
  • A fecha de septiembre de 2023, la Comisión Europea ha autorizado 25 terapias génicas y celulares.³ Se necesitan más datos para demostrar la eficacia y justificar los costes del tratamiento. Encontrar un precio que sea asequible para los pagadores y rentable para las empresas ha sido un reto considerable.
  • La Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA) de la UE fue creada por la Comisión Europea para ayudar a los países de la UE a determinar la eficacia y decidir los precios y los reembolsos a los pagadores.⁴
  • Recientemente se ha producido una reacción violenta contra la carga económica de las GCT, con negociaciones fallidas y posteriores salidas del mercado de la UE por parte de empresas farmacéuticas que ofrecían terapias de más de un millón de dólares.⁵ En última instancia, esto podría recortar hasta un 40% las ventas de terapias génicas y celulares.
  • El reglamento de HTA establece que para 2025⁶ todas las GCT se someterán a una única evaluación que servirá de base para las valoraciones nacionales del valor para los sistemas sanitarios y los pacientes, de modo que puedan evitarse duplicaciones y discrepancias. Estas recomendaciones serán utilizadas por los pagadores durante las conversaciones sobre fijación de precios con los fabricantes. Se espera que el sistema público cubra los costes.
• Reino Unido
  • El Reino Unido ha desempeñado un papel fundamental en el desarrollo de las GCT. En 2022 se han aprobado 13 terapias génicas.⁷ El apoyo gubernamental sustancial que reconoce el valor de los tratamientos y su impacto en la sociedad en general⁸ ha propiciado un notable éxito en innovación e investigación.
  • Desde el referéndum del Brexit, el Reino Unido ya no participa en el proceso legislativo de la UE, y el Servicio Nacional de Salud británico (NHS) es el único pagador de las GCT en todo el país. Los elevados costes iniciales y la incertidumbre sobre los resultados plantean retos para las GCT⁹ en la evaluación y el reembolso.
  • Aunque no existe una solución fácil, hay posibles medidas que el gobierno, los fabricantes y el NHS podrían considerar. Por ejemplo, procedimientos más claros y negociaciones de precios más tempranas para crear planes de reembolso con más posibilidades¹⁰ de ser aceptados por los servicios sanitarios.
• Asia y el Pacífico
  • China es un mercado muy activo¹¹ para las GCT, con numerosos ensayos clínicos en curso. El sector se considera una de las prioridades estratégicas del gobierno. Los fabricantes han estado explorando nuevas formas de financiar las terapias mediante pólizas de seguros médicos comerciales, soluciones de financiación innovadoras y acuerdos basados en resultados similares a los del mercado estadounidense.
  • Hasta el año pasado, había 153 ensayos clínicos y nueve terapias génicas aprobadas en Australia, con fuertes indicadores de crecimiento acelerado de la terapia génica. La FDA prevé entre 10 y 20 nuevas aprobaciones anuales de aquí a 2025, por un valor estimado de 120.000 millones de dólares australianos¹² en el mercado mundial para 2035. Australia obtendrá unos 6.000 millones de dólares australianos en ingresos, un acceso más rápido a nuevos tratamientos y la creación de 6.000 nuevos puestos de trabajo.

¿Hasta qué punto son accesibles las terapias que pueden salvar vidas?

En las regiones con terapias financiadas por el gobierno, los proveedores sanitarios y el sector están investigando modelos de pago en evolución para encontrar un equilibrio entre rentabilidad, riesgo y sostenibilidad. A medida que aumenta el número de pacientes que pueden optar a estos tratamientos, aumenta la presión sobre los presupuestos sanitarios. Estos modelos ampliarán la accesibilidad para que más pacientes puedan acceder a las GCT y beneficiarse de ellas.

Las empresas también deben ser sensibles en sus estrategias de comunicación para ayudar a conectar a los empleados con estos tratamientos que pueden cambiar sus vidas. La FDA prevé que de aquí a 2025 revisará y aprobará entre 10 y 20 terapias génicas y celulares al año. La necesidad de establecer ahora planes detallados y una orientación cuidadosa es primordial.

Aunque se ha hecho hincapié en el enorme coste de las terapias, también es importante reconocer el ahorro que suponen los pacientes que no necesitan cuidados a largo plazo para tratar sus enfermedades. Menos pacientes necesitarían múltiples y costosos tratamientos a lo largo de su vida, y los costes asistenciales, incluidos equipos y asistencia médica, podrían reducirse drásticamente. Los pacientes más sanos tienen menos probabilidades de necesitar acceso a la atención de urgencia o de verse afectados por comorbilidades que requieran un tratamiento continuado.

¿Cuál es la durabilidad a largo plazo de las terapias génicas y celulares?

Las terapias génicas y celulares están diseñadas para prevenir, tratar y potencialmente curar enfermedades, con tratamientos caros cuyo precio es acorde al hecho de que su efecto dura toda la vida. Las implicaciones económicas de estos tratamientos de una sola sesión deben sopesarse frente a las de las terapias farmacológicas que el paciente debe seguir de por vida. Además, suponen un elevado coste y su eficacia es cuestionable. «Aunque se recopilan datos continuamente, las GCT son tan nuevas que aún no se sabe con certeza cuál es su eficacia a lo largo de la vida de una persona«, explica Anne-Christine Fischer, Global Life Sciences Consulting Leader, Commercial Risk Solutions de Aon. «A medida que los datos clínicos a largo plazo mejoren y sean menos inconsistentes, la eficacia y la durabilidad de los tratamientos serán más claras«.

Unos datos y análisis rigurosos permiten identificar y estratificar mejor los riesgos, y el intercambio de datos facilita una mejor planificación empresarial y una mejor toma de decisiones. Aon supervisa los avances pendientes en materia de GCT, incluidas las aprobaciones de la FDA, los índices de incidentes, los desarrollos pendientes y los costes estimados. Gracias a nuestros datos y análisis y a los de proveedores terceros, podemos ayudar a las empresas, a los planes de salud y a los proveedores sanitarios a determinar qué empleados podrían beneficiarse de las terapias disponibles y ofrecer una estimación de los costes.

Nos diferenciamos por nuestras sólidas relaciones con todo el ecosistema sanitario, incluidos los fabricantes farmacéuticos, los planes de salud, las empresas, las compañías de reaseguro y los proveedores, y orientamos a los clientes para que puedan navegar con eficacia por un panorama en rápida evolución a medida que salen al mercado nuevas terapias.

¹ Precedence Research
² Pfizer launches rebate program for rare disease patients who have to stop taking Panzyga
³ Can Europe afford the next generation of medicines?
⁴ Regulation on Health Technology Assessment
⁵ EU payment fight could cut 40% from gene therapy sales
⁶ European Benefit Assessment: Creating Synergies – Harnessing Opportunities
⁷ Gene, Cell & RNA Therapy Landscape: Q4 2022 Quarterly Data Report
⁸ NHS Genomic Medicine Service
⁹ Ensuring patient access to cell and gene therapies: The case for an innovative payment model
¹⁰ Cost and availability of novel cell and gene therapies – PMC (nih.gov)
¹¹ Advancement of Cell Therapy in China – Challenges and Opportunities in 2023
¹² Clinical gene technology in Australia: building on solid foundations

Líderes intelectuales de Aon

• Doug Melton
  Global Analytics and Actuarial Leader, Health Solutions
• Anne-Christine Fischer
  Global Life Sciences Consulting Leader, Commercial Risk Solutions
• Tasha Barbour
  Managing Director, Reinsurance Solutions, Norteamérica
• Jimmy Hussey
  Principal Consultant, Life Sciences Industry Practice Group, Commercial Risk Solutions, Europa, Oriente Medio y África

Fuentes

• Gene Therapy Market Size, Growth, Trends, Report 2023-2032. (s. f.). https://www.precedenceresearch.com/gene-therapy-market
• DeFeudis, N. (2022, 10 agosto). Pfizer launches rebate program for rare disease patients who have to stop taking panzyga. Endpoints News. https://endpts.com/pfizer-launches-rebate-program-for-rare-disease-patients-who-have-to-stop-taking-panzyga/
• Collis, H. (2023, 9 mayo). Can Europe afford the next generation of medicines? POLITICO. https://www.politico.eu/article/europe-afford-next-generation-medicine/
• Regulation on health technology assessment. (2023, 28 noviembre). Public Health. https://health.ec.europa.eu/health-technology-assessment/regulation-health-technology-assessment_en
• Bloomberg Professional Services. (2023, 11 mayo). EU payment fight could cut 40% from gene therapy sales | Insights | Bloomberg Professional Services. https://www.bloomberg.com/professional/blog/eu-payment-fight-could-cut-40-from-gene-therapy-sales/
• EU-HTA complements approval of medicines | VFA. (s. f.). https://www.vfa.de/de/englische-inhalte/eu-hta-regulation
• https://asgct.org/global/documents/asgct_citeline-q4-2022-report_final.aspx
• England, N. (s. f.). NHS England » NHS Genomic Medicine Service. https://www.england.nhs.uk/genomics/nhs-genomic-med-service/
• https://www.bioindustry.org/static/d4361231-2a0c-4b66-b62c1ba6ed743625/Ensuring-patient-access-to-cell-and-gene-therapies-The-case-for-an-innovative-payment-model.pdf
• https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC9900339/
• https://www.ppd.com/wp-content/uploads/2023/04/16-PPD-CGT-Article-in-European-Biopharmaceutical-Review.pdf
• O’Sullivan, G. M., Philips, J. G., & Rasko, J. E. (2022). Clinical gene technology in Australia: building on solid foundations. Medical Journal of Australia, 217(2), 65-70. https://doi.org/10.5694/mja2.51629
• The uncertainties and benefits of gene and cell therapies: A payer’s dilemma. (2019, 6 febrero). https://www.milliman.com/en/insight/the-uncertainties-and-benefits-of-gene-and-cell-therapies-a-payers-dilemma
• Our Name is Mud Ltd. (2022, 9 mayo). NHS Genomic Medicine Service. Genomics England. https://www.genomicsengland.co.uk/genomic-medicine/nhs-gms
• Salvatore, V. (2022, 12 septiembre). The EU HTA regulation: a new frontier for access to innovative technologies. European Pharmaceutical Review. https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/article/173762/the-eu-hta-regulation-a-new-frontier-for-access-to-innovative-technologies/
• Louette, L., & Louette, L. (2022, 6 abril). The implications of the new EU HTA regulation for companies. EUCOPE. https://www.eucope.org/the-implications-of-the-new-eu-hta-regulation-for-companies/
• https://www.simon-kucher.com/en/insights/frontiers-cgt-china
• Cell and Gene therapy Manufacturing Market Growth Analysis, Trends and Forecast 2021-2030. (s. f.). https://www.visionresearchreports.com/cell-and-gene-therapy-manufacturing-market/38152
• The cell and gene therapy sector in 2023: A wave is coming – Are we ready? (2023, 9 enero). In Vivo. https://invivo.citeline.com/IV146781/The-Cell-And-Gene-Therapy-Sector-In-2023-A-Wave-Is-Coming–Are-We-Ready